合成ＤＮＡ投与で筋ジス治療成功＝世界初

　神戸大学医学部（神戸市）の松尾雅文教授らは３日、筋肉が委縮する難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児（１０）に対し、人工的につくった合成ＤＮＡ（デオキシリボ核酸）を利用した遺伝子治療に世界で初めて成功したと発表した。

　治療の結果、男児には筋肉を生成するメッセンジャーＲＮＡ（リボ核酸）が確認され、３日に退院した。今後も定期的な投与が必要という。
　男児は筋肉を動かすのに必要なたんぱく質「ジストロフィン」が遺伝子の異常などによってつくられず、自力で立つことが難しい状態だった。

　治療は１０月２９日から始まり、人工的に合成したＤＮＡを１週間ごとに計４回、静脈に点滴投与。遺伝子情報の一部を修正することで、筋肉の生成を促すメッセンジャーＲＮＡをつくり出し、血液中のリンパ球で確認された。

　筋ジストロフィーは男児３５００人に１人の割合で発症。松尾教授は「同様の症状を抱える多くの患者への応用が期待できる」と話している。